भ्रूण स्पाइना बिफिडा सर्जरी में पहली बार इस्तेमाल की गई गर्भाशय के भीतर stem cell therapy सुरक्षित साबित

 (health.ucdavis.edu)
1 पॉइंट द्वारा GN⁺ 2026-03-04 | 1 टिप्पणियां | WhatsApp पर शेयर करें
  • UC Davis Health की शोध टीम ने भ्रूण सर्जरी और stem cell therapy को मिलाकर स्पाइना बिफिडा के लिए दुनिया का पहला उपचार सुरक्षित रूप से किया
  • Phase 1 क्लिनिकल नतीजों में पुष्टि हुई कि stem cells का उपयोग करने वाली in-utero surgery सुरक्षित रूप से की जा सकती है
  • 6ों शिशुओं में सर्जरी सफल रही, संक्रमण, ट्यूमर, cerebrospinal fluid leak जैसी कोई जटिलता नहीं मिली, और MRI में hindbrain herniation का सुधार दिखा
  • यह शोध California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) की 9 million dollar फंडिंग से किया गया और FDA approval मिलने के बाद अब अगले चरण में बढ़ रहा है
  • यह अध्ययन जन्मजात तंत्रिका तंत्र दोषों के उपचार की नई संभावनाएं दिखाता है और आगे चलकर cell और gene therapy के भ्रूण-स्तरीय उपयोग का रास्ता खोल सकता है

UC Davis Health के Phase 1 अध्ययन का अवलोकन

  • शोध टीम ने दुनिया में पहली बार भ्रूण सर्जरी को मानव placenta से प्राप्त stem cell layer के साथ जोड़कर उपचार किया
    • अध्ययन का नाम है “Feasibility and Safety of Cellular Therapy for In-Utero Repair of Myelomeningocele (CuRe Trial)”
    • अध्ययन के नतीजे The Lancet में प्रकाशित हुए
  • स्पाइना बिफिडा (Spina bifida) गर्भावस्था की शुरुआती अवस्था में रीढ़ के ऊतक पूरी तरह न जुड़ने से होने वाला जन्मजात दोष है, जो cognition, movement, urination और bowel function में दिक्कतें पैदा कर सकता है
  • अध्ययन की प्रमुख शोधकर्ता Diana Farmer ने कहा, “भ्रूण में stem cells देना पूरी तरह अनजाना क्षेत्र था, लेकिन इसकी सुरक्षा की पुष्टि हो गई है”

उपचार प्रक्रिया

  • भ्रूण सर्जरी के दौरान गर्भाशय में छोटा चीरा लगाकर भ्रूण की पीठ को उजागर किया गया और stem cells वाला patch स्पाइनल दोष वाले हिस्से पर लगाया गया
    • इसके बाद पीठ के ऊतकों को बंद कर tissue regeneration को बढ़ावा दिया गया
    • stem cells दान किए गए placenta से लिए गए थे और इन्हें भ्रूण की spinal cord को अतिरिक्त क्षति से बचाने के लिए डिज़ाइन किया गया
  • यह उपचार दुनिया की पहली in-utero stem cell therapy है और मौजूदा भ्रूण सर्जरी की तुलना में बच्चों के दीर्घकालिक परिणाम बेहतर करने का लक्ष्य रखने वाला एकमात्र क्लिनिकल ट्रायल है

Phase 1 के मुख्य नतीजे

  • पहले 6 शिशुओं को सर्जरी से लेकर जन्म तक बारीकी से मॉनिटर किया गया
    • stem cell से जुड़ी कोई सुरक्षा समस्या नहीं मिली
    • संक्रमण, cerebrospinal fluid leak, असामान्य ऊतक वृद्धि या ट्यूमर नहीं मिले
    • सभी सर्जरी सफल रहीं और patch का जुड़ना तथा घाव का पूरी तरह भरना पुष्टि हुआ
    • MRI में सभी शिशुओं में hindbrain herniation का सुधार देखा गया
    • hydrocephalus के कारण shunt लगाने की जरूरत नहीं पड़ी
  • मजबूत सुरक्षा परिणामों के आधार पर FDA और स्वतंत्र monitoring committee ने अगले चरण को मंजूरी दी

अध्ययन का महत्व

  • स्पाइना बिफिडा हर साल अमेरिका में 1,500 से 2,000 बच्चों को प्रभावित करता है
  • मौजूदा भ्रूण सर्जरी से prognosis बेहतर हुआ है, लेकिन motor function और दीर्घकालिक जटिलताओं की समस्या अब भी बनी हुई है
  • CuRe Trial, stem cells की regenerative capacity को सर्जरी के साथ जोड़कर, आगे गतिशीलता और जीवन-गुणवत्ता में सुधार की संभावना तलाश रहा है
  • सह-शोधकर्ता Aijun Wang ने कहा, “यह उपचार केवल repair नहीं है, बल्कि spinal cord की रक्षा और उपचार करने वाली भ्रूण चिकित्सा के एक नए रूप की ओर बढ़ने का कदम है”

अगला चरण

  • CuRe क्लिनिकल ट्रायल में इस समय अधिकतम 35 मरीजों की भर्ती (Phase 1/2a) की जा रही है
    • बच्चों को 6 वर्ष की आयु तक follow-up किया जाएगा और दीर्घकालिक सुरक्षा के साथ movement, urination और bowel function में सुधार का आकलन किया जाएगा
  • आगे का शोध CIRM और Shriners Children’s के समर्थन से जारी है
  • भाग लेने वाले परिवारों में से एक ने कहा, “हमारे बेटे की शारीरिक और मानसिक क्षमताएं किसी चमत्कार से कम नहीं हैं,” और मेडिकल टीम के प्रति आभार जताया

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1 टिप्पणियां

 
GN⁺ 2026-03-04
Hacker News की टिप्पणियाँ
  • Spina Bifida के लक्षण बहुत विविध होते हैं, इसलिए जन्म से पहले बच्चे की स्थिति का सही आकलन करना मुश्किल होता है
    मेरी बेटी 7 साल की है, और उसे जन्म से ही Spina Bifida है। पहले 9 महीनों तक जब भी वह रोती थी, उसकी सांस रुक जाती थी, इसलिए वह NICU की सबसे स्वस्थ भी थी और सबसे बीमार भी
    अब वह व्हीलचेयर का उपयोग करती है, लेकिन उसका दिमाग बहुत तेज है। जन्म के कुछ ही हफ्तों बाद उसकी spinal shunt surgery हुई, जिससे उसके मस्तिष्क का दबाव स्थिर हो गया। हालांकि, अब साधारण सिरदर्द होने पर भी कभी-कभी इमरजेंसी रूम जाना पड़ सकता है
    फिर भी वह बहुत मिलनसार है और आसपास के लोगों के लिए रोशनी जैसी है। यह देखकर बहुत खुशी होती है कि ऐसे शोध बच्चों की life quality बेहतर बना रहे हैं। मेरी बेटी पूछती है, “मुझे robot legs कब मिलेंगी?” और हम कहते हैं, “पहले बड़ों पर टेस्ट करना होगा!”। शारीरिक विकलांग लोगों के लिए यह उम्मीद भरा समय है
    • मेरी बेटी को भी Spina Bifida है और अब वह 18 महीने की है। उसकी cognitive और social development सामान्य है, और शायद उसे व्हीलचेयर की जरूरत पड़ेगी, लेकिन अभी पक्का नहीं है। वह बेहद प्यारी और खुशमिजाज बच्ची है
      एक बार उसका shunt खराब हो गया था, और सिर्फ “चिड़चिड़ापन” से बात एक दिन से भी कम समय में surgery तक पहुंच गई, जिससे हम बहुत घबरा गए। लेकिन surgery के कुछ ही घंटों बाद उसे फिर से मुस्कुराते देख shunt की अहमियत गहराई से महसूस हुई
    • जानना चाहता हूं कि आपको पहली बार बेटी की स्थिति के बारे में कब पता चला
  • एक ऐसे भाई-बहन के रूप में जिसने genetic बीमारी CF की वजह से अपने भाई को खो दिया, हर बार ऐसी research की खबर सुनकर यही उम्मीद होती है कि भविष्य के परिवारों को यह दर्द अब न झेलना पड़े
    इस तरह के शोध के लिए समर्पित सभी लोगों को मेरा सम्मान
    • पूरी तरह सहमत। इसलिए हमें शुरुआती चरण में खराब genetic outcomes का पता लगाने और फिर दोबारा कोशिश करने का विकल्प चाहिए
  • Spina Bifida जैसी बीमारियां पूरे परिवार को प्रभावित करती हैं
    पहले हमारे पड़ोस में एक लड़की थी जिसे गंभीर SB था, वह व्हीलचेयर इस्तेमाल करती थी, और उसकी बौद्धिक व भावनात्मक वृद्धि धीमी थी। सब कहते थे कि वह ज्यादा नहीं जी पाएगी, लेकिन आखिरकार वह वयस्क हुई। उसकी मां लगभग full-time caregiver की तरह जीती थीं
    • मैंने एक आंकड़ा सुना था कि SB वाले बच्चों के माता-पिता में तलाक की दर 50% से अधिक होती है। हमारी बेटी 7 साल की है, और मैं व मेरी पत्नी खुशी से साथ हैं। मैं work from home कर सकता हूं, इसलिए मेरी पत्नी अस्पताल के शेड्यूल पर ध्यान दे पाती है
      हमारी बेटी बहुत तेज और सक्रिय है, इसलिए हम कोशिश करते हैं कि उसे दूसरे बच्चों जैसे अनुभव मिलें। Dave & Busters में गेम खेलते समय अगर उसके हाथ दुखने लगें तो हम उन्हें उठाकर मदद करते हैं, और off-road stroller के साथ hiking पर भी जाते हैं।
      उसकी wheelchair tennis coach ने न्यूयॉर्क के एक research institute में exoskeleton आजमाया था, और यह सुनकर मेरी बेटी बहुत खुश हुई। वह पूछती है, “robot legs कब आएंगी?” तो हम कहते हैं, “पहले बड़ों को टेस्ट करना होगा!”
      जब वह पैदा हुई थी तब कहा गया था कि शायद वह 2 साल भी पार नहीं कर पाएगी, लेकिन अब वही palliative care specialist अस्पताल आकर कहती हैं, “मुझे खुशी है कि मैं गलत थी।” इसके लिए हम सचमुच आभारी हैं
  • हाई स्कूल के दौरान, Spina Bifida वाले छात्रों के लिए एक special class थी। अगर stem cells से गर्भस्थ शिशु की spinal cord को ठीक किया जा सके, तो life quality में बहुत बड़ा सुधार होगा
  • अमेरिकी healthcare के दो चेहरे लगातार और दूर होते जा रहे हैं
    एक तरफ research और technology की अद्भुत प्रगति है, दूसरी तरफ आम लोगों के लिए इलाज तक पहुंचना कठिन होता जा रहा है। हम इस स्तर तक पहुंच चुके हैं कि stem cell therapy से गर्भस्थ शिशु का इलाज किया जा सकता है, लेकिन साथ ही अक्सर ऐसे बुजुर्ग भी दिखते हैं जिन्हें insurance की वजह से basic care तक नहीं मिलती
    उम्मीद है कि कभी ऐसा समय आए जब research और healthcare access दोनों साथ-साथ बेहतर हों
    • समस्या का मूल डॉक्टरों की कमी है। मेडिकल स्कूल की सीटें और residency positions आबादी की वृद्धि के साथ नहीं बढ़ीं, और इसके पीछे AMA lobbying और कानून संबंधी समस्याएं हैं। अगर सभी योग्य छात्र medical school और residency में जा सकें, तो 10 साल के भीतर यह अंतर कम हो सकता है
    • यह भी जरूरी है कि दूसरे देश बेहतर हों। अगर अमेरिकी नीतियों की वजह से इलाज न मिल पाने के मामले बढ़ते हैं, तो अंततः नीति बदलने का दबाव भी बन सकता है। हालांकि corporate influence इतना ज्यादा है कि यह आसान नहीं होगा
    • मुझे लगता है कि शायद इसी तरह के innovative treatments का संबंध अमेरिका में healthcare की ऊंची लागत से भी है। अगर medical cost कम कर दी जाए, तो research investment की प्रोत्साहन-व्यवस्था कम हो सकती है। आदर्श दुनिया में सबको उचित इलाज मिले, लेकिन हकीकत incentive structure से चलती है
    • अमेरिका अब निष्पक्षता खो चुका देश लगता है। जो बचा है, वह सिर्फ लोगों की भलाई है
  • पहले डॉक्टर मानते थे कि ऐसे बच्चों का जल्दी दुनिया से चले जाना परिवार के लिए बेहतर होगा। मेरा एक चचेरा भाई सिर्फ इसलिए जीवित रह सका क्योंकि उसकी मां डॉक्टर थीं, और वह वयस्क होने तक जिया, लेकिन आखिरकार संक्रमण से उसकी मृत्यु हो गई। अब यह देखना आश्चर्यजनक है कि इलाज की उम्मीद नजर आने लगी है
  • stem cell research से इतने promising नतीजे आते देख भावुकता होती है। उम्मीद है कि यह तकनीक heart tissue regeneration जैसे दूसरे क्षेत्रों तक भी फैलेगी
    • सच कहें तो “stem cell” की अवधारणा एक सरलीकृत अभिव्यक्ति है। वास्तव में हजारों तरह की cell states जटिल तरीके से काम करती हैं। सब कुछ पूरी तरह समझे बिना भी कभी-कभी रचनात्मक समाधान असरदार साबित होते हैं
    • अच्छी बात यह है कि इस बार इस्तेमाल की गई stem cells donated placenta से ली गई थीं। यह राजनीतिक विवाद से परे, पूरी तरह बच्चे के लिए आशीर्वाद जैसी तकनीक है
  • मुझे पता ही नहीं था कि fetal surgery संभव है। आधुनिक चिकित्सा की प्रगति सचमुच अद्भुत है
    • Netflix documentary The Surgeon’s Cut के पहले एपिसोड में एक डॉक्टर मां के जागते रहने के दौरान गर्भस्थ शिशु की airway में balloon डालने की surgery दिखाते हैं। ऐसी तकनीकें वास्तव में outpatient setting में की जाती हैं
      The Surgeon’s Cut (Netflix)
    • fetal surgery पहले से ही Spina Bifida का standard treatment है। इस खबर में नया यह है कि उस surgery के दौरान stem cell patch लगाया गया। मैं भी अपने बच्चे को इस clinical trial में शामिल कराना चाहता था, लेकिन eligibility criteria पूरे नहीं हुए
  • जिज्ञासा है कि क्या शारीरिक मरम्मत का असर cognitive development पर भी पड़ता है
    • fetal surgery का मुख्य उद्देश्य hydrocephalus और cerebellar herniation (Chiari II) की दर कम करना है। मौजूदा surgery से hydrocephalus की दर 80% से घटकर 40% हो जाती है। पैरों की गतिविधि या bowel function में सुधार एक अतिरिक्त लाभ है
      cognitive समस्याएं मुख्य रूप से Chiari II की वजह से होती हैं, और अगर शुरुआती intervention (shunt, physical/occupational therapy आदि) ठीक से मिल जाए, तो अधिकांश बच्चों में cognitive development सामान्य रहता है। हालांकि चलने-फिरने की सीमाओं की वजह से environment exploration देर से हो सकती है
      मेरे बच्चे को भी Spina Bifida है, लेकिन cognitive और fine motor development सामान्य है, और पैरों की हरकत में कठिनाई के कारण सिर्फ gross motor development में देरी है
  • जिज्ञासा है कि stem cell therapy से मौजूदा fetal surgery में अतिरिक्त लाभ क्या मिलता है
    • CuRe clinical trial यह जांच रहा है कि क्या stem cells surgery की regenerative क्षमता बढ़ाकर mobility और life quality सुधार सकते हैं। शोध प्रमुख Aijun Wang ने कहा, “यह तकनीक सिर्फ साधारण मरम्मत नहीं, बल्कि spinal cord की रक्षा और healing की दिशा में fetal treatment के एक नए रूप की ओर कदम है”
    • एक stem cell biologist के रूप में, मुझे लगता है कि वास्तव में इसका बहुत बड़ा प्रभाव न भी हो सकता है