FDA ने CRISPR-आधारित एनीमिया उपचार को मंजूरी दी

 (statnews.com)
1 पॉइंट द्वारा GN⁺ 2023-12-09 | 1 टिप्पणियां | WhatsApp पर शेयर करें

CRISPR-आधारित उपचार को FDA की मंजूरी

  • FDA ने दुनिया की पहली CRISPR जीन एडिटिंग तकनीक पर आधारित थेरेपी Casgevy को मंजूरी दी है.
  • Casgevy को Vertex Pharmaceuticals और CRISPR Therapeutics ने विकसित किया है, और यह सिकल सेल एनीमिया जैसे दीर्घकालिक तथा जीवन-काल को कम करने वाले रक्त विकार के लिए एक संभावित उपचार प्रदान करती है.
  • यह थेरेपी DNA म्यूटेशन को कुशलता और सटीकता से संशोधित करके आनुवंशिक बीमारियों के लिए जीन मेडिसिन के एक नए युग की शुरुआत करती है.

क्लिनिकल ट्रायल और मंजूरी प्रक्रिया

  • Casgevy ने अमेरिका में लगभग 1 लाख मरीजों को प्रभावित करने वाले सिकल सेल एनीमिया से होने वाले बार-बार के दर्द के अटैक को समाप्त करने में प्रभाव दिखाया है.
  • Casgevy का वैज्ञानिक नाम exa-cel है, और CRISPR द्वारा संभव बनाया गया यह आनुवंशिक संशोधन जीवनभर टिकने के लिए डिज़ाइन किया गया है, हालांकि इसकी पुष्टि के लिए कई वर्षों तक फॉलो-अप की आवश्यकता होगी.
  • FDA का यह फैसला ब्रिटेन के नियामक द्वारा दवा को पहली बार मंजूरी दिए जाने के 3 सप्ताह बाद आया है, और European Union में अगले वर्ष मंजूरी की उम्मीद है.

उपचार की कीमत और पहुंच

  • Casgevy की कीमत 22 लाख डॉलर तय की गई है, जबकि Bluebird Bio की दूसरी सिकल सेल एनीमिया थेरेपी Lyfgenia की कीमत 31 लाख डॉलर रखी गई है.
  • इन उपचारों के लिए अस्पताल में कई हफ्तों से लेकर कई महीनों तक इलाज कराना पड़ता है, और तैयारी के चरण में गंभीर साइड इफेक्ट्स हो सकते हैं.
  • Casgevy और Lyfgenia व्यापक रूप से इस्तेमाल होने वाले उपचार बन पाएंगे या नहीं, यह अब भी अनिश्चित है.

Casgevy कैसे काम करती है

  • Casgevy मरीज के अपने रक्त स्टेम सेल्स को एडिट करके उन्हें fetal hemoglobin का उच्च स्तर बनाने के लिए तैयार करती है.
  • fetal hemoglobin ऑक्सीजन ले जाने वाला सामान्य रूप है, जो भ्रूण विकास के दौरान बनता है लेकिन जन्म के बाद जल्दी बंद हो जाता है.
  • Casgevy CRISPR-Cas9 एंज़ाइम का उपयोग करके BCL11A जीन के एक विशेष हिस्से पर कट बनाती है, जिससे fetal hemoglobin के उत्पादन को रोकने वाले DNA switch को निष्क्रिय किया जाता है.

Casgevy के क्लिनिकल ट्रायल के नतीजे

  • Casgevy की मंजूरी के समर्थन में Vertex और CRISPR Therapeutics के क्लिनिकल ट्रायल में 12 से 35 वर्ष आयु के 30 सिकल सेल एनीमिया मरीज शामिल थे.
  • उपचार के 3 महीनों के भीतर सभी प्रतिभागियों ने fetal hemoglobin का सुरक्षात्मक स्तर बनाना शुरू कर दिया.
  • प्रतिभागियों में से 28 औसतन 22 महीनों तक दर्द के अटैक से मुक्त रहे.

GN⁺ की राय

इस लेख की सबसे महत्वपूर्ण बात यह है कि CRISPR तकनीक पर आधारित पहली थेरेपी Casgevy को FDA की मंजूरी मिल गई है. यह एक ऐतिहासिक क्षण है, जो दिखाता है कि जीन एडिटिंग तकनीक वास्तव में मरीजों को संभावित उपचार दे सकती है. यह सिकल सेल एनीमिया जैसे आनुवंशिक रोगों से जूझ रहे लोगों के लिए नई उम्मीद लाती है और यह भी दिखाती है कि यह तकनीक चिकित्सा क्षेत्र में कितनी तेजी से आगे बढ़ रही है. ऐसी प्रगति आनुवंशिक रोगों के उपचार के लिए एक नया पैरेडाइम पेश करती है और कई लोगों के लिए बेहद दिलचस्प खबर है.

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1 टिप्पणियां

 
GN⁺ 2023-12-09
Hacker News की राय
  • Ohalo नाम की एक कंपनी, जिसके CEO Dave Friedberg हैं, ने CRISPR से संपादित आलू के लिए मंजूरी प्राप्त की
    • एक आलू beta-carotene की सांद्रता बढ़ाकर पोषण मूल्य सुधारने पर केंद्रित है, और दूसरा आलू में glucose और fructose की मात्रा कम करता है ताकि ठंडे भंडारण के दौरान होने वाली खराबी कम हो सके
  • Lyfgenia की मंजूरी में यह चेतावनी शामिल है कि उपचार प्राप्त करने वाले मरीजों में बाद में रक्त कैंसर विकसित होने की संभावना हो सकती है
    • उपचार प्राप्त करने वाले दो मरीजों की रक्त कैंसर से मृत्यु हुई, लेकिन निष्कर्ष यह निकला कि कैंसर Lyfgenia की वजह से नहीं बल्कि उपचार के लिए दी गई chemotherapy के कारण हुआ
  • sickle cell anemia पैदा करने वाला gene malaria के खिलाफ आंशिक प्रतिरक्षा देता है, इसलिए समय के साथ यह आबादी से समाप्त नहीं होता
  • हाल के समय में AI से जुड़ी बहुत सामग्री रही है, और सबसे बड़ी उम्मीद चिकित्सा क्षेत्र में बदलाव को लेकर है
    • सभी बीमारियों का इलाज हो सकेगा, और लोग चाहें तो designer body भी पा सकेंगे
  • पड़ोस में ऐसे दो वयस्क बच्चे हैं जो sickle cell anemia से पीड़ित हैं, और उनका पीड़ादायक जीवन देखना बहुत कठिन है
    • उन्हें बार-बार ambulance बुलानी पड़ती है, अस्पताल में लंबे समय तक भर्ती रहना पड़ता है, और रोजमर्रा की जिंदगी में बहुत दर्द सहना पड़ता है
    • बेटी complications के कारण कानूनी रूप से blind है, और बेटे ने नौकरी बनाए रखने की कोशिश की लेकिन अंततः ऐसा नहीं कर सका
  • CRISPR का उपयोग करके gene editing की प्रक्रिया का विवरण
    • मरीज से stem cells निकाले जाते हैं
    • Cas9 gene, इच्छित genetic modification के लिए guide RNA, और antibiotic resistance gene शामिल करने वाला DNA plasmid तैयार किया जाता है
    • plasmid को निकाले गए stem cells में electroporation के जरिए डाला जाता है
    • antibiotic वाले nutrient medium में electroporated stem cells को बढ़ाया जाता है
    • genetically modified cells को विस्तार देकर freeze किया जाता है
    • chemotherapy के जरिए दोषपूर्ण bone marrow stem cells को हटाया जाता है
    • संशोधित stem cells मरीज में डाले जाते हैं, जिससे bone marrow को CRISPR modification के साथ फिर से बनाया जाता है और genetic mutation को ठीक किया जाता है
  • CRISPR के लिए रास्ता खुलना एक ऐतिहासिक क्षण है
  • Casgevy की कीमत 22 लाख डॉलर तय की गई है
    • मरीजों को उपचार से पहले और बाद में कई हफ्तों से लेकर कई महीनों तक अस्पताल में रहना पड़ सकता है
  • FDA sickle cell anemia का इलाज कर सकने वाली पहली CRISPR gene editing therapy पर विचार कर रहा है
  • इस उपचार के काम करने का तरीका fetal hemoglobin के उत्पादन को बढ़ाना है, जो sickle cell mutation से प्रभावित नहीं होता
    • सभी जीवित लोगों (भ्रूण को छोड़कर) के पास इस fetal hemoglobin gene की एक सामान्य copy होती है, और बस इसे फिर से सक्रिय करना होता है